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您的身份家属
病理报告弥漫大b细胞（非生发中心起源）
目前状态治疗中
最后登录2019-3-16
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http://mp.weixin.qq.com/s/Mhv5A0ypKKznV41a1l3SUQ
此链接是盛诺一家翻译的美国这边的报道，针对cart报道的，临床实验效果与上市情况，主要针对大b类型与白血病的治疗！
以下是我复制过来的！
“这一临床试验十分成功！”
——美国国家癌症研究所Alan Rein博士
“这项技术有望变革白血病治疗！”
——克利夫兰诊所Brian Rini博士
“临床成功性无可争议！”
——梅奥诊所Grzegorz S. Nowakowski博士
“我从事血液肿瘤药物研发20多年，从没见过如此惊人的成果！”“有望成为一步到位的疗法，许多患者都无需进一步治疗。”
——CAR-T细胞全球项目负责人David Lebwohl博士
“临床有效率太惊人了！”
——乔治华盛顿大学Catherine M. Bollard博士
“开启了急性淋巴性白血病治疗的新时代！”
——美国国家癌症研究所Malcolm A. Smith博士
……
今天，血液恶性肿瘤研究领域开启了新纪元。
FDA针对诺华公司的CAR-T疗法CTL019（tisagenlecleucel-T）的生物制剂许可申请召开了肿瘤药物咨询委员会会议。全部10名委员会专家以10:0的投票结果，一致建议批准CTL019上市，用于治疗复发或难治的B细胞型急性淋巴性白血病患者（年龄为3-25岁）。这意味着我们可能很快就会迎来这一全新的治疗方法。
CAR-T疗法是什么
相信大家对CAR-T疗法已经不陌生了，这是一种个体化细胞疗法。
简单来说就是将患者血液中的自体T细胞分离出来，对其进行基因工程改造，嵌入一种被称为“CAR”的细胞表面蛋白质，它能够靶向CD19抗原，而这种抗原正是在B细胞和来源于B细胞的肿瘤中表达。最后，将经过改造的T细胞回输到患者体内，从而在患者体内追击并杀死B细胞型白血病细胞。
那么，这款获得众多赞誉的CAR-T疗法CTL019到底有多神奇呢？
CTL019的治疗有效性
一项二期临床试验B2202向我们展示了这一疗法的有效性和安全性。这项试验共招募了88名3-27岁的患者，这群中位年龄只有12岁的患者已经接受过多种治疗，超过一半的患者已经接受过干细胞移植。
研究人员对63名接受CAR-T疗法的患者进行了有效性分析，这63名患者仅接受了一剂CTL019的输注。分析结果显示，总体的缓解率达到82.5%！共有52名患者得到缓解，其中有40名患者获得完全缓解，也就是各项指标基本与正常人无异，另外12名患者也获得完全缓解，只不过血细胞计数尚未完全恢复。更重要的是，所有患者骨髓微小残余病灶呈阴性，这是一个很重要的预后指标，有研究表示微小残余病灶阴性与生存期延长密切相关。
治疗六个月后，75%的患者都没有复发。
诺华公司在会议讨论环节也对比了CTL019与其他可用疗法的生存期数据：在B2202试验中使用CTL019的患者中有79%的患者12个月后依然存活，而使用blinatumomab的患者12个月生存率只有40%，使用clofarabine单药治疗的12个月生存率更低，只有20%。 可见， CTL019治疗的总生存率是其他疗法的2-4倍。
CTL019的安全性
研究人员对参与试验的68名患者进行了安全性分析，32名患者出现了危及生命的3/4级细胞因子释放综合征，但没有患者因此死亡；30名患者出现神经系统毒性反应，不过全部都是可逆的。
虽然这些副作用很严重，有的甚至威胁生命，但是研究人员称这些副作用都是“可控”的。诺华公司也表示会严格控制，只允许通过认证的专家使用这一产品，而且只能在某些特定的医院进行CTL019的治疗。除此之外，还建议患者在接受输注后要继续在医院待3-4周，以防出现严重副作用。同时，诺华也提到，该产品还有针对细胞因子释放综合征和神经毒性的风险评估和减缓措施。
除了以上副作用，FDA也提出了对CTL019长期安全性问题的担忧，但是由于大多数受试者的随访时间并不长，暂时无法评估远期风险，因此FDA要求对患者进行长达15年的随访，以监测CTL019的长期安全性。
第一个接受CAR-T疗法的小女孩已经无癌生存5年
图为Emily Whitehead手持“我已无癌生存5年！”的字牌
在这场会议的公共发言环节，第一个接受CAR-T疗法治疗的儿童患者Emily Whitehead也同父亲一起，讲述了这一疗法是如何拯救自己的。她接受治疗的时候只有6岁，如今12岁的她一直处于疾病缓解状态。另一位患者父亲也讲述了自己儿子的治疗经历，他的儿子因为急性淋巴性白血病已经接受了6年的化疗，同时还进行了许多其他检查和治疗（包括脊髓穿刺和多次手术），最终接受了CTL019治疗，现在已经治愈。
诺华公司的CTL019是第一个进入监管审查的CAR-T疗法。其他几种类似的CAR-T产品也已处于研发的最后阶段，接下来会进入审查的有Kite公司的KTE-C19。面对CTL019申请获得全票支持，Kite公司的首席执行官Arie Belldegrun博士说道：“今天我是诺华公司最积极的啦啦队长，今天不是什么竞争，而是共同迎接癌症治疗新纪元。”
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发表于 2017-7-23 10:48:30
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