之家120案例｜15岁伯基特少年4天摘下呼吸机，BCL-2抑制剂索托克拉竟成关键

洪飞 · 发表于 2 小时前

“洪飞，你送来的小瑞瑞呼吸机已撤，生命体征已恢复正常，乳酸从10下降到2.4，肌酐恢复正常，LDH显著下降，腹部肿瘤触诊已大幅缩小，ICU主任批准他今天可以回到普通病房了！”

大年初一一早，刚从睡梦中醒来的我收到了主任发来的好消息。简直不敢相信自己的眼睛，因为前两天的他被送进ICU的时候，主任表示可能没有出来的机会了，当时的我还在惋惜如此青春的年纪…

小瑞瑞是一位15岁的小患者，24年年底，确诊伯基特淋巴瘤，累及胃部及肾周，焦急的父亲联系我想转到更专业一些的医院。在交流后，小瑞瑞最终去了北京儿童医院。随后的一年，都没有小瑞瑞的消息，直到25年年底，孩子父亲再次来求助：小瑞瑞治疗中进展，并在上儿接受了三靶点CART后，再次进展，不知道后面该怎么办了。

我接触了大量伯基特病友，深知伯基特一旦进展意味着什么，我也和孩子父亲坦诚，救治的希望可能不大了。瑞瑞父亲也没再说什么，我想他也是绝望无比了。

有些多线耐药伯基特病友因为我的耿直回复，甚至恶语相向，我也有时候很迷茫，在客观现实面前到底是如实告知还是再给予一些有温度有希望的表达？

小瑞瑞家人没有放弃，坚持想再努力一把，瑞瑞的姐姐通过淋巴瘤之家120联系到了我，她和我的交流充满着一股“母爱”，一度让我以为这是孩子的妈妈在为孩子寻找最后的希望。昨天我才知道这是瑞瑞的姐姐，一个还在上大学二年级的“孩子”，她也深爱着自己的弟弟。

很快，小瑞瑞在家人精心陪护下，克服下肢神经受损带来的行动不便，勉强支撑着从上海坐着高铁来到了北京，第一时间住进了医院，主任评估后，接受了双抗及POLA的治疗，由于肿瘤负荷大，CRS反应很重，短暂肿瘤缩小后，再次迅速进展，胸水中90%是肿瘤细胞，血氧饱和度下降，小瑞瑞被推进了ICU，上了呼吸机。

到这里，大部分情况下的医院是无能为力了，国内能在ICU内继续治疗患者的医院并不多。ICU的主要任务是维持生命体征，进一步治疗淋巴瘤并不是他们的强项，以至于很少有进入ICU的进展中患者再次被抢救回来的机会。

难道要就此放弃了吗？NO！15岁的大好年华，家人的期待，怎能辜负？主任和ICU科决定奋力一搏。

但面对TP53突变的伯基特，肌酐飙升，LDH猛涨，乳酸升高到10，胸部和腹部肿块疯长，该怎么出招？化疗吗？肝肾受不了！靶向药？我是想破脑袋都想不出还有哪个了。

天降奇兵：索托克拉上场

什么？BCL-2抑制剂？以我有限的病理知识知道，伯基特淋巴瘤BCL-2一般是阴性的啊，然而，奇迹开始发生，在服用索托克拉后，主任兴奋的给我发来消息：各项指标开始好转！我懵了，复核病理报告，没错啊，BCL-2阴性啊！不可能，绝不可能！

我马上去问了其它医院主任，也表示不太可能！但事实摆在那里：上指标变化图。

今天早上，在进ICU并服用索托克拉4天后，小瑞瑞摘除了呼吸机，并被宣布可以出ICU了！

我马上联系了小瑞瑞姐姐问问情况，姐姐说：孩子精神很好，胃口极佳。这是进ICU旅游了一圈吗？

未解之谜：索托克拉如何起效？

虽然我不知道是什么原因BCL-2抑制剂索托克拉抑制了肿瘤，但小瑞瑞的经历让我惊叹，原来，免疫组化和BCL-2抑制剂疗效之间可能没有正相关性。另外，如果换成另一款BCL-2抑制剂：维奈克拉，是否也能有相似效果？不得而知。

我们医学部同事查了文献，未找到相似病例报道，正好医院获得了索托克拉的原料药，年后准备进实验室开展相关基础研究，找出作用机理，如果确实BCL-2抑制剂对伯基特有效，那这无疑为治疗选择很少的伯基特群体带来了希望。这正是2026年淋巴瘤之家的新方向：开展基础转化研究，为复发难治患者，迎难而上。

大年初一的早晨，迫不及待分享淋巴瘤之家120的这个小患者案例，希望鼓舞到你和你的家人，以后再有伯基特多线耐药的病友找到我，我要告诉他：不要迷茫，不要慌张，太阳下山，还有月光！