【专家说】慢性淋巴细胞白血病：诊疗现状、治疗策略与全程管理新解

之家小编

本期《专家说》中，淋巴瘤之家特邀南方医科大学南方医院郭绪涛教授，围绕慢性淋巴细胞白血病的疾病特征、诊疗困境、核心治疗策略及服药规范等关键内容展开深度解析，为临床实践及患者治疗选择提供全面指导。

第一百二十六期 慢淋的介绍、治疗策略及服药情况

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1 慢性淋巴细胞白血病的疾病认知与诊疗困境

慢性淋巴细胞白血病是一种成熟淋巴细胞增殖性肿瘤，核心特征为外周血中淋巴细胞绝对值异常升高（正常参考范围0.8-4×10⁹/升），且多数患者在体检时偶然发现病情，初期无明显症状。从流行病学来看，该病在欧美人群中发病率较高，我国发病率虽低于欧美，但近年来随着体检意识的提升，检出率呈明显上升趋势。

需明确的是，慢性淋巴细胞白血病并非遗传性疾病，其发病主要与患者自身基因缺陷或突变相关，不会遗传给后代。目前该病仍被认为是不可治愈性疾病，核心原因在于其淋巴细胞增殖过程缓慢且持续存在，现有治疗手段虽能有效控制病情，但疾病进展、复发的风险始终存在。

临床诊疗中面临的核心困境主要体现在三方面：

一是疾病异质性强，部分患者终身无需治疗，部分则快速进展，需精准判断治疗时机；

二是治疗方案选择复杂，不同治疗模式（持续治疗、有限周期治疗）适用人群存在差异，需个体化适配；

三是复发/难治患者的治疗选择受限，尤其是经一线治疗耐药后，需探索更有效的后续治疗手段；同时，患者对是否需要终身服药等问题存在较多困惑，亟需专业指导。

2 慢性淋巴细胞白血病的核心治疗策略：分类施策与药物选择

郭绪涛教授结合临床实践指出，慢性淋巴细胞白血病的治疗核心是“精准评估、分层治疗”，需根据患者的疾病进展风险、年龄、身体状况、基因特征及既往治疗史等综合因素，选择适宜的治疗策略，避免过度治疗或治疗不足。

# 治疗时机判断：并非确诊即治疗

慢性淋巴细胞白血病的治疗启动需严格遵循“治疗指征”：约三分之一的患者终身无需治疗，仅需“观察等待”——若增殖的淋巴细胞未影响脏器功能、未引发B症状（如发热、盗汗、体重下降）或造血衰竭等情况，定期监测即可；仅当出现明确治疗指征时，才需启动针对性治疗。

# 核心治疗策略与药物选择

目前国内外公认的主流治疗策略分为两大类，各类策略及适配场景各具特点：

1. BTK抑制剂单药持续治疗

• 核心药物：国内可及药物包括泽布替尼、奥布替尼、伊布替尼、阿可替尼等，且大部分已纳入医保，患者可及性较高。
  
  
• 适用人群：尤其适合初治患者，或起始治疗未使用过BTK抑制剂的复发/难治患者。
  
  
• 治疗原则：只要患者治疗有效且无不可耐受的毒性，建议持续给药，直至疾病进展或出现无法耐受的不良反应。
  
  
• 核心优势：疗效数据成熟，最长随访时间已超十年，多数患者能长期获益，治疗稳定性强。
  
  
  
  

2. 有限周期治疗

• 核心方案：以维奈克拉为基础的联合治疗，包括维奈克拉联合奥法木单抗、维奈克拉联合BTK抑制剂（如伊布替尼）等。
  
  
• 适用人群：年轻、低危患者更适配，部分中高危患者可根据病情调整使用。
  
  
• 治疗原则：分为固定周期治疗（如1年或2年联合治疗）和MRD（微小残留病）指导下的延长周期治疗，完成治疗后可停药，进入无治疗生存阶段。
  
  
• 核心优势：患者无需长期服药，停药后能维持较长时间的无治疗生存，生活质量显著提升；即使后续出现复阳或复发，再次用药仍大概率有效。
  
  
• 临床研究支撑：国际多中心CAPTIVATE研究显示，维奈克拉联合伊布替尼方案用于年轻低危患者，能实现良好的固定周期治疗效果，为患者提供“药物假期”。
  
  
  
  

3. 复发/难治患者的挽救治疗

• 对于前期使用过共价结合BTK抑制剂（如泽布替尼、伊布替尼）且发生耐药的患者，可选择BCL-2抑制剂（维奈克拉）单药或联合治疗，也可选用新型非共价结合BTK抑制剂（如吡托布替尼）。
  
  
• 临床试验是重要补充：包括双抗治疗、CAR-T等免疫治疗在内的多项新药临床试验正在开展，为复发/难治患者提供了更多治疗选择。
  
  

3 服药规范与安全保障

1 服药时长的核心原则

患者是否需要“终身服药”，关键取决于初始治疗策略的选择：

• 选择BTK抑制剂单药治疗模式：若治疗有效且无明显毒性，需持续服药至疾病进展或不可耐受，本质上接近“终身服药”的治疗逻辑。
  
  
• 选择以维奈克拉为基础的有限周期治疗模式：完成规定疗程（1年、2年或MRD指导下的延长疗程）后，若病情控制良好，可停药进入无治疗随访阶段，无需长期服药。
  
  
  

2 安全保障与风险应对

郭绪涛教授强调，慢性淋巴细胞白血病治疗全程需重视安全管理，核心措施包括：

• 治疗前评估：全面检测患者的基因特征、脏器功能、合并症情况，精准判断治疗指征，避免盲目启动治疗；
  
  
• 全程监测：治疗期间定期复查血常规、MRD、肝肾功能等指标，动态评估治疗效果与不良反应；
  
  
• 不良反应管理：针对BTK抑制剂、维奈克拉等药物可能出现的毒性反应，提前制定预防方案，出现不适时及时对症处理，确保治疗连续性；
  
  
• 耐药应对：建立规范的耐药监测体系，一旦发现耐药迹象，及时调整治疗方案，避免延误治疗时机。
  
  

展望

随着靶向治疗与免疫治疗技术的快速发展，慢性淋巴细胞白血病的治疗已从传统化疗时代迈入精准分层治疗新阶段。郭绪涛教授指出，当前治疗的核心突破在于“个体化适配”——无论是BTK抑制剂的持续治疗模式，还是维奈克拉为基础的有限周期治疗，均能根据患者的年龄、风险分层、生活需求等实现精准匹配，既保证了治疗效果，又最大程度提升了生活质量。

未来，随着非共价结合BTK抑制剂、双抗药物、CAR-T治疗等新型疗法的临床探索不断深入，复发/难治患者的治疗选择将进一步丰富；同时，MRD指导下的治疗策略优化、更多靶向药物的研发上市，有望进一步延长患者的无治疗生存期，为疾病管理带来更多突破。

郭绪涛教授强调，慢性淋巴细胞白血病患者无需因“不可治愈”而气馁，也不必因“可能终身服药”而焦虑。应积极与医疗团队沟通，通过正规渠道了解疾病知识与治疗进展，根据自身情况选择合适的治疗路径。在医患共同努力下，随着诊疗技术的持续进步，慢性淋巴细胞白血病患者实现长期高质量生存的目标将逐步成为现实。

专家介绍

郭绪涛 南方医科大学南方医院

• 副主任医师，硕士研究生导师，医学博士
• 南方医科大学南方医院淋巴瘤、骨髓瘤亚专科成员
• 2019至2020年美国佛罗里达大学癌症中心访问学者
• 中国抗癌协会肿瘤与微生态专业委员会青年委员
• 中国滤泡性淋巴瘤工作组成员
• 中国慢性淋巴细胞白血病工作组青年委员
• 中国老年保健协会淋巴瘤专委会委员
• 中国初级保健基金会粤港澳大湾区淋巴瘤专委会委员
• 广东省抗癌协会血液肿瘤专业委员会常务委员
• 广东省惰性淋巴瘤工作组副组长
• 广东省慢性淋巴细胞白血病工作组成员及秘书
• 广东省精准医学应用学会免疫治疗常务委员
• 广东省精准医学应用学会淋巴瘤分会委员
• 广东省医学教育协会血液病专委会委员
  
  

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编辑：浦蝶  | 排版：悠然  | 审核：娟娟

声明：本文中涉及的信息仅供淋巴瘤病友及家属交流参考，不作为用药推荐，具体诊疗方案请遵从专业医生的意见或指导。