淋巴瘤病友们很有必要了解下：什么是同情CAR-T？

之家小编

对于那些遭受复发或难治性淋巴瘤的病友们，CAR-T细胞疗法不仅提供了一种与传统化疗截然不同的治疗选择，更点燃了他们战胜疾病的希望之光。然而，高昂的治疗费用（目前在中国上市的CAR-T产品价格仍然难以让普通家庭承受）以及严格的临床试验入选标准，使得许多病友面临一个困境：知晓有救命的疗法却难以获得。正是在这样的背景下，“同情用药”成为了一个关键的备选方案。遗憾的是，许多病友对这一途径尚缺乏足够的了解。今天，让我们共同探讨并增进对这一治疗方式的认识。

在了解同情 CAR-T 之前，要先了解下什么是同情用药。

一、什么是同情用药

《中华人民共和国药品管理法》第二十三条关于同情用药的描述如下：

国家药品监督管理局《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法》（征求意见稿）也有相关描述：

所以简单总结来说，“同情用药”指的是：

在无其他有效治疗手段时，允许尚未获批的试验药物用于治疗疾病严重或危及生命的患者。或者更口语化一点来说，同情用药是指病情严重的患者可以在不参加临床试验的情况下，使用尚未获批上市的在研药物。

二、什么是同情CAR-T

知道了什么是同情用药，同情 CAR-T 就好理解了，即“同情用药"框架下的CAR-T治疗：病情严重的患者无法通过参加临床试验来获得 CAR-T 治疗时，以同情用药的形式来使用尚未获批上市的在研 CAR-T 进行治疗。

三、CR领航员对于同情CAR-T的快速解读

CR领航员橙色雨丝（滤泡淋巴瘤康复12年）：

商业CAR-T:证据充分，质量稳定，操作规范，价格昂贵;

临床试验CAR-T:证据不足，质量取决于药企实力，操作规范，基本免费但入选条件苛刻;

同情CAR-T:证据等级一般，质量稳定性存疑，流程规范度欠佳，但费用亲民、入选宽松。

CR领航员洪飞（霍奇金淋巴瘤康复15年）：

严格来说，医学领域并不存在“同情CAR-T”这一正式概念。目前，与CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）相关的研究主要分为三类：研究者发起的临床研究（IIT）、注册临床研究以及商业化CAR-T治疗。

当下，许多人之所以将部分研究者发起的临床研究称作“同情CAR-T”，主要源于这类研究在患者入选标准上较为宽松，其核心目的在于为患者提供救治机会。以注册临床研究为例，对患者是否接受过二线治疗方案有着严格的规定；而研究者发起的临床研究对是否接受过二线治疗的标准把控并不严格，只要研究者认为患者适合接受CAR-T治疗，便会给予治疗机会。特别是对于那些在12个月内就出现复发的患者，研究者发起的研究同样会为其提供CAR-T治疗。毕竟，目前尚未有企业开展针对二线适应症的注册临床研究，这使得研究者发起的临床研究在这方面具备了一定优势。

费用：参加这类研究者发起的临床研究，患者通常需要自行承担一定的费用，如检查费用、预处理费用以及后期的细胞因子释放综合征（CRS）管理等费用。注册临床研究是免费的，但要求高，大部分患者并不符合参与条件，而且患者往往等不及这样的研究进程。

制备时间：注册临床研究在细胞制备流程上较为耗时，需要在完成患者筛选后才能开始培养细胞，从筛选到细胞回输可能需要一个月的时间。而研究者发起的临床研究通常在确定患者后便会立即提取细胞进行培养，在时间上具有明显优势。

总结

对于经济条件受限，且因身体状况、过往治疗经历等因素无法参与临床试验的复发难治性淋巴瘤患者而言，研究者发起的研究无疑为他们点亮了新的希望之光。淋巴瘤之家始终心系病友，每月都会精心整理并发布临床试验的最新信息。希望淋巴瘤病友都能尽快找到适合自己的治疗方案，早日迎来CR曙光。