【媒体报道】中国淋巴瘤患者关爱日|创新药治疗迎来新突破

之家小编

本文援引自：人民日报健康客户端

“我们的病友们都在寻找自己生的希望，如有生物导弹之称的抗体偶联类药物维布妥昔单抗、维泊妥珠单抗、XPO1抑制剂等，都是临床上患者迫切希望能够用得上、用得起的一些新药。”淋巴瘤之家创始人、红棉肿瘤和罕见病公益基金会副理事长顾洪飞说到，“我们不仅需要呼吁企业研发新药，也高呼全社会一起来为创新药研发买单，包括更多创新药物被纳入医保，多层次保障体系的建立。”

8月6日，由红棉肿瘤和罕见病公益基金会与淋巴瘤之家共同主办的“新突破·新获益·新进展”第二届淋巴瘤创新医疗服务论坛在京举行，共同研讨淋巴瘤患者未满足的临床需求，以及创新药带来的治疗突破。

▲ 参会嘉宾共同发起2022“中国淋巴瘤患者关爱行动倡议”

关注患者未被满足的需求：

复发难治、罕少见淋巴瘤患者无药可用

“尽管一部分淋巴瘤患者已经可以治愈，但经过我们多年调查发现，目前的治疗方案，依然不能满足60%左右的病人需求，复发难治、罕少见淋巴瘤患者无药可用，依然是我们病友最关心的问题。”顾洪飞表示。

据世界卫生组织统计，淋巴瘤发病率年增长率为5%~7%，年死亡人数超过20万；据2022年国家癌症中心最新统计数据显示，2016年我国淋巴瘤新发病例数为89900例。

▲ 淋巴瘤之家创始人、红棉肿瘤和罕见病公益基金会副理事长顾洪飞

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授举例，“我们国家地广人多，淋巴瘤治愈率相对不平衡，比如北上广的淋巴瘤治愈率可达到60%-70%，五年无病生存率几乎与欧美先进国家一样，但在三线城市或不发达的地区，淋巴瘤治愈率只有37%左右。从2011年到2020年，我们调查了16093例淋巴瘤患者，五年的无病生存率只有37.6%，也就是说60%的病人还是会复发，与欧美国家相比还有一点差距。”

淋巴瘤创新药研发新趋势：

临床研发种类多样、国内审批速度加快

“近二三十年来，淋巴瘤治疗有很大进步，可供选择的药物较多，临床上会根据患者的情况制定个性化治疗方案。”北大肿瘤医院党委书记、大内科主任、淋巴瘤科主任朱军教授表示，目前有关淋巴瘤的抗体偶联药物（ADC类药物）、双抗、单抗、各种小分子药物的临床试验以及CAR-T细胞治疗的尝试都在进行不同的临床试验，淋巴瘤有很多新药值得去尝试或选择，使淋巴瘤患者活得更长更好。

近年来，在创新药中有一种被誉为“生物导弹”的抗体偶联药物（ADC类药物），被称为继化疗、靶向和免疫治疗之后，肿瘤的第四阶梯药物。“ADC类药物的代表就是CD30单抗。”北京大学第三医院血液科主任景红梅表示，过去霍奇金淋巴瘤、外周T细胞淋巴瘤用一二线的化疗疗效不好的时候，就没有更好的办法了，现在有了CD30单抗，用于二线治疗，给病人带来好的生存获益。

北京医院血液科主任刘辉也表示，“霍奇金淋巴瘤，复发后很多老年患者耐受不了更强的治疗，预后不理想。现在随着PD-1、CD30单抗的出现，让病友通过无化疗治疗就可以取得不错的疗效；慢性淋巴细胞白血病，高龄患者特别多，以前用的是FCR、BR、R-CHOP方案，很多老年患者耐受不好，现在BTK抑制剂的出现，口服药物就可以让病情得以控制。”

▲ 武田中国抗肿瘤事业部负责人闫薇

今年发布的《“十四五”生物经济发展规划》指出，鼓励新药境内外同步研发申报。“近几年创新药在我国加快了临床审批速度，很多新药越来越快来到我国。现在很多药企都能在药物研发的一期、二期把中国纳入到研发环节，很多药物实现了全球同步上市。”武田中国抗肿瘤事业部负责人闫薇提到，此前国际上市的药物，因为在国外获批上市后才在中国启动临床研究，通常情况下都是在三到五年以上才能在中国上市，这种情况已经得到改变。

多方助力用药可及：

创新支付方式、药企与商保联合，多层次保障

创新药虽然带来了新希望，不过新药的可及性问题不容忽略。

刘辉教授和景红梅教授提到，如何能够让临床得到应用更为关键，并非所有的新药都能够及时到达医院；进入医院的药物也有很多未进入医保，有些超适应症用药对患者来说更是自费的，治疗负担重，这些因素都会影响患者的用药。

在药物可及性方面，闫薇分享，很多创新药在进入市场后，药企会积极支持政府提高可及性的工作，并与社会各方合作建立多层次的保障体系，尽量让患者用得上药，用得起药，在可及性方面获益。

北京大学医学部卫生政策与技术评估中心研究员陶立波提到：“在有医有药的情况下，必须要有合理的筹资来支付这笔费用。在多元保障体系中，对于招标药品和国家医保谈不成，不能纳入医保的情况下，可进行二次筹资，建立一套有效的筹资机制去支持医疗保障，去覆盖在国家医保不能覆盖的产品上。比如，国家基本医保之外，每个参保人员加了一笔钱的惠民保，就形成了新的资金池对一些患者进行保障。”

▲ 国家卫生健康委卫生发展研究中心健康战略与全球卫生研究部邹珺

国家卫生健康委卫生发展研究中心健康战略与全球卫生研究部邹珺表示，“我们基本建成全民覆盖的多层次医疗保障体系，但仍有部分肿瘤患者家庭难以承担治疗带来的经济负担。尽管集采制度推行、患者组织参与，可以加强医、患、保、药之间的沟通，但是从根本上还是要解决我国医药的自主创新。”

抗肿瘤药物的落地与执行也有相应措施，来保障患者用药。中国医学科学院肿瘤医院药剂科副主任药师刘敏表示，抗肿瘤药物政策的落地与执行也有着相应的措施，来保障患者用药。

中国医学科学院肿瘤医院药剂科副主任药师刘敏表示，“以集采药品为例，集采肿瘤药品落地之后，医院要落实相关政策，所以在我们医院建立了绩效考核机制和应对措施，把入选药品的使用纳入科室和医师的绩效考核中，同时建立相应的应急预案机制保障药品的供应。措施实施后，抗肿瘤药物集采品种的使用量有较大增幅，在保障患者安全使用药物的前提下，减轻了患者的经济负担。在落实抗肿瘤药物分级管理制度时，医院医务处和药剂科共同牵头制定抗肿瘤药物分级管理目录，并对医生的处方权进行相应级别限制，保证抗肿瘤药物的合理使用。”