第二期回顾 | 使用BTK抑制剂治疗华氏巨球蛋白血症

之家小编

                                                                                                   

在7月7日《康复路86号》第二期直播中，我们将经治华氏巨球蛋白血症（WM）的病友以及为他救治的首都医科大学附属北京朝阳医院血液科陈文明和刘爱军两位主任请到直播间，对这种罕见淋巴瘤亚型的治疗进行了经验分享。

以下是本期直播回顾：

本视频时长35'33"，推荐在wifi下观看

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病情概述

男性，67岁，既往体健。

2020年3月因发现贫血就诊。

血常规：Hb 91g/L, MCV 86fl, RET 1.5%；

生化：Alb 34g/L, LDH 172U/L, Cr 78umol/L, β2-MG 4.94mg/L；

M蛋白：血IgM 81.3g/L，“M” 45g/L，尿κ轻链：246mg/24h；

血IFE：IgM-κ（+）

FLC：Fκ/Fλ=60.3/19.1(mg/L)=3.1571

骨髓细胞学：淋巴细胞占58.5%，可见成团分布；其中异常淋巴细胞占50%（部分疑为淋巴样浆细胞），浆细胞占0.5%。

骨髓病理：可见大量淋巴样浆细胞聚集。

染色体：46，XY

MYD88  基因 L265P  突变：(+)

治疗过程

第一次治疗（2020年4月10日起）

予瘤可燃+强的松治疗2月；

IgM较前轻度上升（81.3→83.7g/L），HGB无明显变化（91→92g/L）；

评效SD（病情稳定）。

第二次治疗（2020年6月21日起）

口服泽布替尼160mg/日，地塞米松20mg*4天，用药1周后出现皮疹；

治疗1月后评效PR（部分缓解），皮疹未再加重；

治疗4.5月后评效VGPR（非常好的部分缓解），皮疹消退，泽布替尼加量至240mg/日，地塞米松20mg*8天（d1-4,15-18）；

目前持续VGPR缓解。

治疗经验分享

  

认识华氏巨球蛋白血症

视频时段：7'03" - 14'59"

定义

华氏巨球蛋白血症和淋巴浆细胞淋巴瘤，是一个病的两种不同表达形式，以骨髓受累为主要表现形式叫华氏巨球蛋白血症，而以淋巴结受累为主伴有骨髓受累的表现形式叫淋巴浆细胞淋巴瘤。

确诊

WM的确诊主要以骨髓里存在淋巴样浆细胞+IgM的检出为判断依据。

风险因素

WM是慢性病，它的严重程度与发病时长没有必然联系，通常下列指标来判断：

• 血红蛋白 ≤ 100g/L

• 血小板 < 75×10^9/L

• IgM > 70 g/L

• β2微球蛋白 ≥ 4mg/dL

治疗指征

对于WM我们常说治症状，也就是说患者自身的临床症状是我们需要关注的，也是判断是否开始治疗的重要指征：

• 发热，盗汗，体重下降，疲乏；

• 高黏滞血症

• 淋巴结增大：症状性或大包块(最大直径≥5cm)

• 症状性肝脾肿大

• 器官增大，器官或组织浸润

• WM所致的外周神经病变

无症状WM患者可采取“观察和等待”策略，无需治疗；只有出现治疗指征，才开始治疗；

治疗

对于像WM这样的惰性亚型，我们要做到早诊断，但不一定要早治疗；但是不早治疗，不等于不管它，而是要在医生指导下定期随访监测。

因为靶向药对人体的损伤小，所以随着靶向药临床应用得越来越多，对于像WM这样惰性亚型的治疗思路也在调整，已经开始向早发现早干预转变，这样可以减少疾病对于身体各脏器的慢性损伤和危害。

BTK+激素的临床试验取得可喜结果

视频时段：16'50" - 21'59"

对于获批WM适应症的两款BTK抑制剂，患者应如何选择？

国际上有两者的头对头临床试验，大家可以找来看看，泽布替尼相较伊布替尼可以使患者获得更深的缓解，尤其是对高危人群。

BTK+激素的临床试验取得可喜结果

北京朝阳医院开展BTK+激素的临床试验，减轻了患者负担的同时，也取得了可喜的临床效果。

病友寄语

非常幸运地在刚确诊不长时间就用上了BTK抑制剂，及时将病情控制了下来，没有造成影响生活质量的并发症。在这里也想提醒病友们，不要对于治疗太恐惧，整体的治疗感受来说还是不太难受的。

嘉宾简介

陈文明

主任医师，教授，博士生导师

首都医科大学附属北京朝阳医院血液科主任

首都医科大学血液病学系主任

医学参考报检验医学编辑部主任

北京市医管局登峰人才团队及多发性骨髓瘤重点专业带头人

中国医药教育协会血液学专业委员会主任委员

中国医师协会血液科医师分会委员骨髓瘤专家委员会副主任委员

中华医学会血液学分会浆细胞学组副组长、造血干细胞应用学组委员

中国免疫学会血液免疫分会常委

中国老年医学学会血液学分会常委

中国临床肿瘤学会抗白血病联盟常委

中国抗癌协会血液肿瘤分会常委

刘爱军

首都医科大学附属北京朝阳医院血液科

主任医师，副教授，硕士生导师

中国医药教育协会止血与血栓分会副主委兼秘书长

中国女医师协会药学专业委员会常委

中国医药教育协会骨髓瘤分会常委

中国女医师协会血液专业委员会委员

靶向专业委员会委员

北京围手术期医学研究会血液专委会副主委

中国人体健康科技促进会生育力保护保存专委会常委

北京市医学会内科学分会青委(第十二届)

2015-2016年美国弗吉尼亚联邦大学肿瘤研究所访问学者