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对话背景
在淋巴瘤的众多亚型中，间变大细胞淋巴瘤（ALCL） 属于较为少见的一种，而其中 ALK阳性 的患者更是只占极小比例。正因为罕见，很多患者甚至医生对其治疗选择了解有限，尤其是对于一款原本用于肺癌、却对ALK阳性间变大疗效显著的靶向药——ALK抑制剂。
本期我们通过患者家属的讲述及北京协和医院血液科张薇教授的专业解读，带大家认识这个“被低估”的治疗选择。
患者故事：从绝望到希望，用对药是转机
梦圆（化名） 是一名大学生，2023年5月因颈部淋巴结肿大、反复发烧，被确诊为 ALK阳性间变大细胞淋巴瘤。她经历了多次化疗和自体移植，不幸再次复发，颈部肿块明显增大，持续发烧、无法进食，身体日渐虚弱。
当地医生尝试了包括西达本胺、维布妥昔单抗等多种方案，效果均不理想。就在全家几乎陷入绝望时，他们通过“淋巴瘤之家”了解到，ALK抑制剂在国外已获批用于ALK阳性间变大，决定尝试求助。然而，当地医生因该药“国内仅获批用于肺癌，未获批淋巴瘤适应症”而不敢使用。
病情不等人，虚弱的梦圆不能再等。在“淋巴瘤之家120”的协助下，他们快速对接上北京协和医院的张薇教授，梦圆和妈妈毅然赴京求医。
入院第三天，梦圆用上了阿来替尼。 服药两个多小时后，她颈部的肿块就已明显变软、缩小。三个月后复查，CT和超声显示病情显著缓解。仅靠每日口服用药，梦圆的生活质量几乎恢复到生病前水平，并已重返校园。
医生解读：为什么“肺癌药”对淋巴瘤也有效？
张薇教授在采访中明确指出：“ALK阳性的间变大细胞淋巴瘤与ALK阳性肺癌，在基因层面具有相同的驱动机制——都是ALK基因融合导致异常蛋白表达。ALK抑制剂就是针对这一靶点的药物，因此对两类疾病都有效。国外已批准该药用于ALK阳性间变大，其疗效甚至优于在肺癌中的应用。”
为什么该药未在国内获批淋巴瘤适应症？
患者群体小：ALK阳性间变大发病率极低，复发难治需此药的患者更少，药企缺乏动力开展大规模临床试验。适应症审批需中国临床试验数据支持，目前缺乏相关研究。
但真实世界数据证实其有效性：中国儿科数据显示，ALK抑制剂治疗ALK阳性间变大的有效率高达83%，且几乎有效的患者均可获得完全缓解。
新一代ALK抑制剂（如阿来替尼）还能透过血脑屏障，预防和治疗中枢转移，而ALK阳性间变大恰好最容易出现中枢复发。
无论从药物机制、国际数据还是国内实践来看，ALK抑制剂不仅高效，而且副作用小、口服方便，患者可已通过服药获得正常的生活、学习或工作。
超适应症用药：合法合规，但负担沉重
张薇教授坦言：“阿来替尼虽未获批淋巴瘤适应症，需自费使用，限制了可及性。临床上，我对复发难治的ALK阳性患者会优先尝试已获批的CD30单抗（BV），若效果不佳，就会使用阿来替尼。”
她强调，超适应症用药可通过医院备案合法进行，只要有临床数据支持，医生就可在合理范围内使用，不应因“适应症限制”拒绝有效药物。
然而，梦圆一家的经历也折射出无奈的现实：前期化疗与移植已让这个家庭负债累累，如今每月仍需自费数千元购药，且需长期服用，经济压力巨大。
梦圆妈妈和张薇教授共同呼吁：相关药企应关注这一群体，积极推动临床试验，争取适应症获批，进而通过医保纳入提升药物可及性，减轻患者负担。
给患者和家属的建议
明确分型：确诊时务必清楚自己的亚型，主动学习疾病科普知识。
寻求专业建议：尤其是复发难治患者，可通过淋巴瘤之家等平台对接全国专家，获取第二意见。
永不放弃希望：淋巴瘤新药频出、进展迅速，即使当前方案无效，也不要放弃寻求新机会（包括临床试验）。
申请社会援助：积极了解低保、惠民保、慈善援助等，减轻经济压力。
结语
梦圆的故事并非个例。ALK阳性间变大虽罕见，却是有药可治、甚至有望治愈的疾病。最关键的是，医患双方都要“知道有这种选择”。
END 供稿：孔雀河 | 排版：小米 | 审核：孔雀河 声明：本文中涉及的信息仅供淋巴瘤病友及家属交流参考，不作为用药推荐，具体诊疗方案请遵从专业医生的意见或指导。
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