病例故事｜孩子阿来替尼自费吃了五年了，我快扛不住了

洪飞 · 发表于 2026-3-20 16:42:59

病例故事

“洪飞你好，我家孩子服用阿来替尼维持治疗5年了，不知道能不能停药？这药每月都要花钱，自费扛了五年了，我快扛不住了，您能不能帮我问问专家，也想想办法，这药能不能进医保啊？”

正在挤地铁去办公室路上的我，收到了小凌父亲的求助，字字句句都是疲惫和无助。做淋巴瘤之家这么多年，见过太多病友家属的求助，可每次看到这样的话，心里还是揪得慌。

小凌的故事，是当下很多ALK+间变大细胞淋巴瘤患者用药困境的真实写照，有药能控制病情，有药能守住希望，却因医保政策的壁垒，被自费药费压得喘不过气，一边是求生的坚持，一边是现实的无奈。

求医路上多坎坷，几番治疗才稳住

2019年7月，小凌发现左侧腹股沟有肿痛淋巴结，消炎处理后未见好转，并出现了高热，白细胞最高达78，血小板最低降至7。经过一系列的检查，最终确诊为ALK阳性间变大细胞淋巴瘤IV期B组，合并噬血细胞综合征。

2019.12.10（6疗后）行 PET/CT

确诊后小凌开启多线治疗，1 周期 CHOP 方案、6 周期 CHOPE 方案化疗；2020 年 1 月病情反复，转至江苏省人民医院行 4 周期西达本胺 + GOD 方案治疗后达完全缓解（CR），同年 7 月完成自体造血干细胞移植。不料移植后不久突发高热、三系减少，噬血细胞综合征复发，经维布妥昔单抗联合依托泊苷治疗后病情控制，后续持续接受维布妥昔单抗治疗至 2021 年 7 月，期间复查均为 CR。

找准靶点，阿来替尼成了救命稻草

2021年8月27日，小凌左侧腹股沟再次出现肿痛淋巴结，淋巴结活检确认复发。小凌开始接受维布妥昔单抗+阿来替尼600mg 每日两次方案治疗，后续调整阿来替尼剂量为450mg 每日两次，之后便单药口服阿来替尼胶囊维持治疗至今。

2021.10.14 全身CT增强示

另外，原本小凌的主治是计划后续行异基因移植的，但恰逢小凌面临高考，孩子坚持要完成这场人生重要的考试，最终放弃了移植。幸运的是，阿来替尼的治疗效果十分显著，五年来小凌定期复查，疗效始终保持CR，这个曾经被疾病反复纠缠的少年，终于重新回归了正常的生活，而阿来替尼，也成为了稳住他病情的核心“续命药”。

自费五年扛不住，医保报销成难题

小凌的五年平稳，是阿来替尼带来的希望，却也是整个家庭靠着五年自费药费硬撑起来的结果。据Cancer Science报道，日本一项开放标签II期临床试验发现，10例复发或难治性ALK阳性间变大细胞淋巴瘤患者接受阿来替尼治疗后，客观缓解率达80%，完全缓解率60%，1年无进展生存率、无事件生存率和总生存率分别为58.3%、70.0%和70.0%1。

阿来替尼也因此成为这类患者的有效治疗选择，为什么这么说？该研究团队在试验中还观察到，阿来替尼治疗的中位持续时间达340天，且无意外不良事件发生，最常见的3级及以上不良事件仅为2例患者出现中性粒细胞计数下降，基于这一良好的疗效与安全性数据，日本厚生劳动省已于2020年2月正式批准阿来替尼用于复发或难治性ALK阳性间变大细胞淋巴瘤的治疗，这也是目前全球范围内首个批准阿来替尼淋巴瘤相关适应症的官方机构1。

图(1) 10 例间变性淋巴瘤激间变性大细胞淋巴瘤患者接受阿来替尼治疗的疗效应答

图(2) 10 例接受阿来替尼治疗的间变性淋巴瘤激酶阳性间变性大细胞淋巴瘤患者，基于研究者评估的肿瘤大小较基线最佳变化百分比瀑布图

在国内，它仅获批肺癌适应症，淋巴瘤领域并无官方获批，属于专家共识推荐的超说明书用药。而根据相关规定，抗肿瘤药物临床应用须遵循药品说明书，不能随意超适应证使用，医保也明文规定超说明书用药不予报销，所有用药费用都需要家庭自行承担。

作为一款需要长期服用的维持用药，阿来替尼每月的药费成为了这个普通家庭固定的巨额开支，每个月1.2万，五年下来，家里的积蓄早已被掏空，为了凑齐药费，亲戚朋友那里能借的都已借遍，如今每到买药的日子，都是一次艰难的凑钱过程。这份持续的经济压力，像一座大山，压得整个家庭喘不过气。

除了药费的重担，小凌父亲的心头还有一个无解的疑问：孩子已经口服阿来替尼维持治疗五年，且始终保持CR，到底能不能停药？什么时候可以停药？他辗转咨询了南京、上海、北京的多位淋巴瘤专家，却始终没有得到明确、统一的答案。不停药，自费的经济压力早已难以持续；停药，又怕病情突然反复，让之前五年的所有坚持付诸东流，这份进退两难的焦虑，成为了压在小凌父亲心头的另一块石头。

不止小凌，病友们都盼更多

减负手段能兜底

小凌的遭遇，从来都不是个例，在淋巴瘤之家APP有一个ALK小分队的微信群，很多年轻的间变大患者在里面，长年服用ALK抑制剂阿来替尼，克唑替尼等药物，他们当中不乏混迹于肺癌的患者群去找他们购买阿来替尼来减轻经济负担，但这并不是每个患者都能找到这样的渠道。

太阳下山有月光，作为淋巴瘤之家创始人，我也多次在媒体采访和与药物审评专家中谈起类似小凌家的经历，超适应症医保报销这条路在短期内显然是走不通了，但商业保险的发展刚起步，带病体和普通人群的保险依然有巨大的探索空间，将医保不能满足的超应症部分，用商保来兜底是极有前景的探索道路，生物医药行业要成为我们国家的支柱产业，少不了对大量超适应症患者的政策支持，才能让创新药在中国发展的更好。

我们期待着，阿来替尼能一方面早日获批淋巴瘤适应症，另一方面超说明书用药的报销壁垒能被商保打破，更期待着更多淋巴瘤的“救命药”都能走进医保，让小凌这样的患者，让每一个在与淋巴瘤抗争的家庭，都能安心用药、踏实前行，不用再为药费发愁，稳稳守住属于自己的生的希望。