【专家说】维奈克拉：如何重塑慢淋精准治疗格局

之家小编 · 发表于 6 小时前

本期《专家说》中，淋巴瘤之家特邀南方医科大学南方医院郭绪涛教授，围绕慢性淋巴细胞白血病的治疗现状、BCL-2抑制剂维奈克拉的作用机制、临床疗效、适用人群等核心内容展开深度解析，为临床实践及患者治疗选择提供全面指导。

第一百二十五期 维奈克拉在慢性淋巴细胞白血病治疗中的应用

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1 慢性淋巴细胞白血病的治疗困境：现有方案局限与新药需求

慢性淋巴细胞白血病（简称“慢淋”）是白血病中的“另类”，虽不像其他急性白血病那般凶险，部分患者甚至终身无需治疗，但需治疗的患者仍面临诸多困境。郭绪涛教授在临床中观察到，传统治疗模式存在明显局限：部分患者采用单药治疗，难以达到深层次缓解，停药后复发率极高；传统化疗通过直接杀伤作用治疗，与靶向治疗机制差异显著，且部分患者对前期治疗反应不佳，成为复发难治人群；同时，部分靶向药物（如BTK抑制剂）存在心血管不良事件、出血不良事件等问题，对患者耐受性要求较高，亟需更安全、能实现深度缓解的新型治疗药物。

而BCL-2蛋白是慢淋细胞异常存活的关键——正常细胞存在“生老病死”的凋亡过程，慢淋细胞因BCL-2蛋白持续存在，无法自然凋亡，这一特性为靶向治疗提供了明确靶点，也让临床对BCL-2抑制剂这类精准药物的需求愈发迫切。

2 维奈克拉的药物特性：作用机制与核心优势

维奈克拉是一款BCL-2抑制剂，2016年已在美国获批用于慢淋治疗，2024年在国内获批慢淋适应症；此前，其已在急性髓系白血病领域获批医保适应症，在国内临床应用中积累了丰富经验，对慢淋患者而言并非“新药”。

其作用机制聚焦肿瘤细胞凋亡通路：通过特异性关闭慢淋细胞内的BCL-2蛋白，解除该蛋白对细胞凋亡的抑制，让肿瘤细胞意识到“生命周期已到”，自然走向凋亡。这一机制区别于化疗的直接杀伤模式，核心是“诱导肿瘤细胞自我凋亡”，而非外力破坏，实现了对肿瘤细胞的精准作用。

结合郭绪涛教授的临床经验，与现有治疗手段相比，维奈克拉的核心优势体现在三方面：一是安全性更优，无BTK抑制剂常见的心血管不良事件、出血不良事件，主要不良反应为骨髓抑制，且在慢淋患者中，骨髓抑制程度远轻于急性髓系白血病患者，大部分患者可耐受标准长期治疗；二是治疗模式灵活，可单药使用，也可联合治疗，尤其以维奈克拉为基础的有限周期联合治疗，能帮助患者实现深度缓解；三是解决单药治疗痛点，可针对前期单药治疗未达深度缓解的患者，减少体内肿瘤残留，为停药创造可能。

此外，维奈克拉给药便捷，适配不同身体状况的慢淋患者，有助于提升治疗依从性，适合长期治疗场景。

3 维奈克拉的临床应用：适用人群与治疗方案

1 核心适用人群

复发/难治性慢淋患者，尤其是前期接受过其他治疗、疗效不佳或复发的患者；

需单药治疗的慢淋患者（单药治疗在复发难治人群中应用较多，且疗效良好）；

前期采用单药治疗模式、未达深度缓解，希望通过治疗清除肿瘤残留、争取停药机会的慢淋患者；

适合联合治疗的慢淋患者，可作为联合方案的核心药物，追求深度缓解。

2 标准治疗方案

(1)单药治疗：主要应用于复发难治性慢淋患者，具体剂量需结合患者耐受性调整，持续治疗至疾病进展或无法耐受（需注意：单药治疗无法实现深度缓解，停药后复发率高，不建议作为追求停药的首选方案）；

(2) 联合治疗：为更常用的治疗模式，以维奈克拉为基础，以“有限周期”为特点，目标是帮助患者达到深度缓解，最终实现停药；常见方案包括：

维奈克拉联合奥妥珠单抗；
维奈克拉联合BTK抑制剂（BTK抑制剂选择多样，维奈克拉均为优质搭档）；

(3) 巩固治疗：针对前期单药治疗效果不佳的患者，可采用维奈克拉联合方案进行巩固，清除体内微小残留病（MRD），为停药创造条件。

3 临床应用优势

(1) 适配场景广：可覆盖单药治疗、联合治疗、巩固治疗等不同场景，满足复发难治、追求停药等多种治疗需求；

(2) 人群耐受性好：骨髓抑制程度轻，无严重特异性不良反应，适合多数慢淋患者，包括对其他靶向药不耐受的人群；

(3) 指南认可度高：国内外权威指南推荐，临床应用有充分依据，治疗规范性有保障。

4 临床疗效与安全保障

维奈克拉的临床疗效已通过多项研究验证，同时配套完善的安全管理措施，为患者治疗全程保驾护航。

在核心临床疗效数据方面，单药治疗对复发难治性慢淋患者疗效显著，能有效控制疾病进展；联合治疗（如联合奥妥珠单抗、BTK抑制剂）效果更优，可帮助患者实现更深程度的缓解，且能减少体内肿瘤残留——国际及国内研究均显示，前期BTK抑制剂单药治疗的患者，经维奈克拉联合方案治疗后，肿瘤残留清除效果提升，有望实现停药。

安全保障与风险应对方面——医疗团队会从治疗全周期把控风险：

预处理评估：治疗前全面评估患者身体状况、既往治疗史、肝肾功能等，结合慢淋患者骨髓抑制特点，制定个体化剂量方案，避免初始风险；
全程监测：治疗期间定期监测血常规（重点关注中性粒细胞、血红蛋白、血小板水平，排查贫血、中性粒细胞减少、血小板减少等骨髓抑制表现）、肿瘤负荷，及时发现不良反应；
不良反应管理：针对轻度骨髓抑制，通过对症支持治疗缓解，因慢淋患者骨髓抑制程度轻，极少出现治疗中断，保障治疗连续性；
特殊人群保护：针对老年、合并基础疾病的慢淋患者，无需过度调整剂量，仅需加强随访监测，确保用药安全。

展望

随着靶向治疗技术的发展，慢淋治疗已摆脱“依赖化疗”的传统模式，进入精准化、个体化阶段，维奈克拉作为BCL-2抑制剂的核心药物，为慢淋治疗带来了关键突破。

郭绪涛教授指出，维奈克拉的价值不仅在于解决复发难治患者的治疗难题，更在于推动慢淋治疗目标升级——从“控制疾病”转向“深度缓解、安全停药”，尤其针对前期单药治疗无法停药的患者，其联合方案提供了全新路径。目前，国际及国内针对维奈克拉联合不同药物（如新型BTK抑制剂）的临床研究仍在推进，未来有望进一步扩大适用人群，提升缓解深度与停药成功率；同时，针对MRD指导下的维奈克拉个体化治疗探索，也将帮助更多患者实现“精准停药、长期无病生存”。

郭绪涛教授特别强调：慢淋是白血病中的“特殊类型”，并非所有患者都需立即治疗，即使需要治疗，也有维奈克拉等多种有效靶向药物与方案可选。患者无需恐惧疾病，应积极与医疗团队沟通，通过正规渠道了解治疗进展，根据自身情况选择合适路径。在医患共同努力下，随着维奈克拉等创新药物的广泛应用，慢淋患者的长期生存目标将更易实现，高质量生活也将得到更坚实的保障。

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