2024上半年血液领域美国FDA药物获批梳理

常春藤2027

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3月份

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奥加伊妥珠单抗（贝博萨）获批新增适应症，用于治疗≥1岁的复发/难治性CD22阳性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的儿童患者。此次获批基于一项多中心、单臂、开放标签研究，评估了53例≥1岁的复发/难治性D22阳性B-ALL儿童患者的疗效。

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泽布替尼（百悦泽）新增适应症获得加速批准，用于联合抗CD20单克隆抗体奥妥珠单抗，治疗既往经过至少二线系统治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）成人患者。该项适应症的加速批准是基于总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR），此次批准标志着泽布替尼在美国获批第5项B细胞恶性肿瘤适应症。



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liso-cel（Breyanzi）是一种靶向CD19抗原的自体CAR-T细胞疗法。本次加速批准为新增适应症，用于治疗既往接受过≥2种系统治疗（包括BTK抑制剂、BCL-2抑制剂）的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（R/R CLL/SLL）成人患者。此次获批基于1/2期TRANSCEND CLL 004研究的缓解率和缓解持续时间（DOR）数据。

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Ponatinib（Iclusig）是一款三代Bcr-abl激酶抑制剂，主要用于治疗白血病。本次加速批准为新增适应症，用于联合化疗一线治疗新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）成年患者。本次新适应症的获批主要基于一项III期PhALLCON研究的积极数据。





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4月份

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Cilta-cel（Carvykti）是一种靶向BCMA的 CAR-T 细胞疗法。获批用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成年患者，这些患者之前曾至少接受过包括蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节剂（IMiD）的一线治疗，且对来那度胺耐药。此次批准主要基于CARTITUDE-4研究数据，该研究评估Cilta-cel对比标准治疗方案（SOC）在既往接受过 1-3 线治疗、来那度胺耐药的R/R MM成年患者中的疗效和安全性。



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5月份

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liso-cel（Breyanzi）本次加速批准为新增适应症，用于接受过≥2种系统治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）成人患者。此次获批是基于一项II期TRANSCEND-FL试验数据的支持。



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liso-cel（Breyanzi）本次获批新增适应症，用于接受过≥2种系统治疗（包括BTK抑制剂）的复发/难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）成人患者。本次获批主要基于TRANSCEND NHL 001研究数据，该研究共纳入了88例至少接受过二线治疗的复发或难治性MCL患者。



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6月份

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Imetelstat（Rytelo）是一款全球首创的寡核苷酸端粒酶抑制剂。获批用于治疗对促红细胞生成药物无效、失去应答、不符合条件的低至中危-1骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者的输血依赖性贫血。本次获批基于III期IMerge研究的积极结果。

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贝林妥欧单抗（倍利妥）新增适应症获批，用于治疗患有CD19阳性、费城染色体阴性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（Ph阴性BCP ALL）的≥1月龄儿童及成人患者的巩固阶段治疗。该批准主要基于Ⅲ期随机对照临床试验E1910的结果：将贝林妥欧单抗加入多阶段巩固化疗中，与单用化疗相比，总生存（OS）得到显著改善。

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Epcoritamab（Epkinly）是一种皮下注射的 CD20×CD3 T 细胞接合双特异性抗体。本次加速批准为新适应症，用于治疗既往接受过≥2种系统治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）成人患者。此次批准是基于EPCORE NHL-1研究的积极结果，该研究共纳入了127例既往经≥2线全身治疗后复发或难治的FL患者，予以两阶梯剂量递增方案治疗，并对其疗效和安全性进行了评估。





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7月份

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Darzlex Faspro（达雷妥尤单抗皮下制剂，daratumumab + hyaluronidase-fihj）联合VRd（来那度胺+硼替佐米+地塞米松），即D-VRd方案，获批用于适合自体造血干细胞移植（ASCT）的新诊断多发性骨髓瘤（MM）的诱发治疗和巩固治疗。

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