血液疾病近十年的主要进展和热点问题

Tomwang-青岛

淋巴瘤：近年来，淋巴瘤领域治疗药物“百花齐放”，单克隆抗体、小分子靶向药物（如PI3K抑制剂、BTK抑制剂、核输出蛋白抑制剂、BCL-2抑制剂等）、程序性死亡受体1（PD-1）/程序性死亡分子配体-1（PD-L1）抑制剂、抗体药物偶联物（如Pola）、双特异性抗体和细胞治疗（CAR-T和CAR-NK）等各有千秋，淋巴瘤患者的生存已经得到显著改善。ECHELON-1研究经过5年长期随访，确立了靶向CD30的ADC药物维布妥昔单抗（BV）联合化疗在未经治疗的晚期霍奇金淋巴瘤患者中的一线治疗地位，BV-AVD方案（多柔比星、长春碱、达卡巴嗪）组和ABVD方案（多柔比星、博莱霉素、长春碱、达卡巴嗪）组的5年PFS率为82.2%和75.3%  。治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的靶向CD79b的ADC药物（Pola），20年首次超越R-CHOP方案（利妥昔单抗、环磷酰胺、多柔比星、长春新碱、泼尼松）一线DLBCL治疗新标准，Pola-R-CHP方案一线治疗显著优于R-CHOP方案，2年PFS为76.7%比70.2%
造血干细胞移植

在靶向治疗时代，造血干细胞移植（HSCT），包括allo-HSCT和自体造血干细胞移植（auto-HSCT），仍然是化疗敏感和免疫治疗敏感的恶性肿瘤和非肿瘤血液病患者一个重要的治愈手段。人类白细胞抗原（HLA）单倍型造血干细胞移植（haplo-HSCT）的广泛应用使超过95%的患者能找到合适供者，为无HLA相合供者的患者带来福音，基本实现“人人有移植供者”。随着haplo-HSCT包括适应证、预处理方案、供者选择、移植相关合并症处理等多方面的进展 ，近年来采用haplo-HSCT的“北京方案”治疗急性白血病、骨髓增生异常综合征、重型再生障碍性贫血（SAA）等血液病的疗效已与HLA相合同胞移植相同


（二）嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）/嵌合抗原受体自然杀伤细胞（CAR-NK）疗法

近年来，细胞治疗显现出巨大的研究潜力和临床价值。CAR-T疗法作为血液肿瘤领域一项具有划时代意义的突破性技术，是目前治疗肿瘤最新、最有前景的方法之一  。针对不同肿瘤抗原的CAR-T细胞疗法在多种类型血液恶性肿瘤中证明了疗效，尤其是急性淋巴细胞白血病、大B细胞淋巴瘤（LBCL）、多发性骨髓瘤（MM）等。2017年是癌症研究史上的一个里程碑，美国食品和药物监督管理局（FDA）批准全球两款商业化CAR-T细胞产品：tisagenlecleucel，用于治疗儿童及年轻成人（年龄≤25岁）复发或难治性（R/R）B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL），完全缓解（CR）率达85%，1年OS率及无病生存率达72%及51%  ；axicabtagene cilloucel，治疗既往接受二线或多线系统治疗的R/R LBCL成人患者，反应率为79.2% 。涉及CAR-T细胞治疗的临床试验在全球范围内迅速增加。目前，我国和美国的CAR-T临床试验占据了全球90%以上，我国有将近上千个CAR-T临床试验在进行中，研究数量已经赶超美国，已成为注册CAR-T试验数量最多的国家。截至2021年11月15日，中国已注册了714项CAR-T细胞治疗临床研究，其中510项临床试验在 http：//ClinicalTrials.gov上注册，204项在中国临床试验注册中心注册  。纳基奥仑赛注射液是首款具有中国完全自主知识产权CD19 CAR-T细胞治疗产品，也是首款中国白血病治疗领域CAR-T细胞治疗产品，于2023年11月8日被中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准上市，用于治疗成人R/R B-ALL，总体缓解率（ORR）达82.1%，中位随访9.3个月时，中位缓解持续时间（DOR）未达到；在3个月时仍处于缓解的患者中，预计有80%患者在1年时仍持续缓解；3级及以上细胞因子释放综合征（CRS）发生率为10.3%；3级及以上免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率为7.7%  。

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吟听美好

新药，太贵能用起的人有限。医生对新药的缓解率也是从纸上看到的。有用新药的病友反应一般。但一些口服靶向药效果可以。药品越多医生的武器越多，底气就足。多多益善！

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刘墉

新药新程式的不断涌现，对医生也是考验，很多医生是偏保守的，新程式附带新问题的风险。所以选择医生很重要，哈哈

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永恒的的爱

学习

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